#duchenne โ Public Fediverse posts
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๐๐ฒ๐ฑ๐๐ผ๐ป๐ด๐ฒ๐ป ๐๐ฒ๐ฟ๐๐ฟ๐ฒ๐ธ ๐๐ผ๐ผ๐ฟ ๐บ๐ผ๐ฒ๐ฑ๐ฒ๐ฟ ๐ฒ๐ป ๐๐ผ๐ผ๐ป ๐บ๐ฒ๐ ๐๐๐ฐ๐ต๐ฒ๐ป๐ป๐ฒ ๐ถ๐ป ๐๐ผ๐ฝ๐ฒ๐ป ๐ญ๐ผ๐ป๐ฑ๐ฒ๐ฟ ๐๐ถ๐ท๐ธ๐ฒ๐ป: '๐๐ฒ๐ฒ๐ป ๐๐ถ๐น๐น๐ฒ๐ป, ๐บ๐ฎ๐ฎ๐ฟ ๐บ๐ผ๐ฒ๐๐ฒ๐ป'
Sarah (40) schakelt de hulp in van het 'Kopen Zonder Kijken'-team voor een noodzakelijke verhuizing. Samen met haar 4-jarige zoon Lasse woont ze in een jaren 40-woning in Alkmaar, maar door de progressieve spierziekte...
https://www.rtl.nl/boulevard/artikel/5576017/sarah-spierziekte-zoon-kopen-zonder-kijken
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๐๐ฒ๐ฑ๐๐ผ๐ป๐ด๐ฒ๐ป ๐๐ฒ๐ฟ๐๐ฟ๐ฒ๐ธ ๐๐ผ๐ผ๐ฟ ๐บ๐ผ๐ฒ๐ฑ๐ฒ๐ฟ ๐ฒ๐ป ๐๐ผ๐ผ๐ป ๐บ๐ฒ๐ ๐๐๐ฐ๐ต๐ฒ๐ป๐ป๐ฒ ๐ถ๐ป ๐๐ผ๐ฝ๐ฒ๐ป ๐ญ๐ผ๐ป๐ฑ๐ฒ๐ฟ ๐๐ถ๐ท๐ธ๐ฒ๐ป: '๐๐ฒ๐ฒ๐ป ๐๐ถ๐น๐น๐ฒ๐ป, ๐บ๐ฎ๐ฎ๐ฟ ๐บ๐ผ๐ฒ๐๐ฒ๐ป'
Sarah (40) schakelt de hulp in van het 'Kopen Zonder Kijken'-team voor een noodzakelijke verhuizing. Samen met haar 4-jarige zoon Lasse woont ze in een jaren 40-woning in Alkmaar, maar door de progressieve spierziekte...
https://www.rtl.nl/boulevard/artikel/5576017/sarah-spierziekte-zoon-kopen-zonder-kijken
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Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dรผrftiger Daten zugelassen. Erst im Frรผhjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dรผrftiger Daten zugelassen. Erst im Frรผhjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dรผrftiger Daten zugelassen. Erst im Frรผhjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dรผrftiger Daten zugelassen. Erst im Frรผhjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
They thought their son lived an isolated life. But when he died, friends showed up in droves.
https://web.brid.gy/r/https://www.upworthy.com/mats-steen-ibelin-world-of-warcraft-ex1
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Hola Titรกnicos, cada 7 de septiembre se celebra el dรญa mundial de concienciaciรณn de Duchenne, este aรฑo bajo el lema "La familia: el corazรณn del cuidado", con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niรฑos.
https://somosdisca.es/dia-de-concienciacion-sobre-la-enfermedad-de-duchenne-2025/
#dรญamundialdeconcienciaciรณndeDuchenne #distrofiamusculardeDuchenne #distrofiamuscular #enfermedaddeduchenne #Duchenne #debilidadmuscular #debilidad #salud #enfermedad #niรฑos #saludmental #visibilidad #enferemdadrara #visibilidad #prevencion #cuidados #discapacidad #disca #disability #disabilities #titan #titanicos #itanico #gentetitanica
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies๐ฌ
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies๐ฌ
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies๐ฌ
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies๐ฌ
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies๐ฌ
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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Very disappointing news on the Duchenne muscular dystrophy front. Elevidys, the only available gene therapy for DMD has shown no significant improvement in motor function in kids receiving the treatment after 1 year. However, certain secondary outcomes showed some benefit.
It remains to be seen if FDA will allow it to stay on the market in the US, given that there are no other available treatments for DMD.
https://www.ajmc.com/view/sarepta-joins-pfizer-in-dmd-gene-therapy-trial-failures
#Duchenne #musculardystrophy #raredisease #genetherapy #elevidys #biotech #pharma
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"It felt like the Hunger Games":
Between 6th birthdays that came too soon & insurance companies denying coverage, families scramble to get their 5 year-olds treated under Sarepta's narrow #FDA approval for #DMD
What a gut punch ending.
#health #healthcare #biotech #genetherapy #insurance #duchenne #musculardystrophy #parenting #medicine
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Last Thursday, the FDA voted to approve Sarepta's microdystrophin gene therapy for #Duchenne muscular #dystrophy.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophyThis was not an easy call, made on the basis of a biomarker rather than efficacy data. I wrote about it last month for Nature Medicine.