#duchenne — Public Fediverse posts
Live and recent posts from across the Fediverse tagged #duchenne, aggregated by home.social.
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Solid Biosciences Reports First Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Updates
https://atlas.whatip.xyz/post.php?slug=solid-biosciences-reports-first-quarter-2026-financial-results-and-provides-business-updates
Breaking: <p>- Duchenne (SGT-003)
#biosciences #financial #duchenne #european -
Solid Biosciences Reports First Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Updates
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Breaking: <p>- Duchenne (SGT-003)
#biosciences #financial #duchenne #european -
𝗚𝗲𝗱𝘄𝗼𝗻𝗴𝗲𝗻 𝘃𝗲𝗿𝘁𝗿𝗲𝗸 𝘃𝗼𝗼𝗿 𝗺𝗼𝗲𝗱𝗲𝗿 𝗲𝗻 𝘇𝗼𝗼𝗻 𝗺𝗲𝘁 𝗗𝘂𝗰𝗵𝗲𝗻𝗻𝗲 𝗶𝗻 𝗞𝗼𝗽𝗲𝗻 𝗭𝗼𝗻𝗱𝗲𝗿 𝗞𝗶𝗷𝗸𝗲𝗻: '𝗚𝗲𝗲𝗻 𝘄𝗶𝗹𝗹𝗲𝗻, 𝗺𝗮𝗮𝗿 𝗺𝗼𝗲𝘁𝗲𝗻'
Sarah (40) schakelt de hulp in van het 'Kopen Zonder Kijken'-team voor een noodzakelijke verhuizing. Samen met haar 4-jarige zoon Lasse woont ze in een jaren 40-woning in Alkmaar, maar door de progressieve spierziekte...
https://www.rtl.nl/boulevard/artikel/5576017/sarah-spierziekte-zoon-kopen-zonder-kijken
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𝗚𝗲𝗱𝘄𝗼𝗻𝗴𝗲𝗻 𝘃𝗲𝗿𝘁𝗿𝗲𝗸 𝘃𝗼𝗼𝗿 𝗺𝗼𝗲𝗱𝗲𝗿 𝗲𝗻 𝘇𝗼𝗼𝗻 𝗺𝗲𝘁 𝗗𝘂𝗰𝗵𝗲𝗻𝗻𝗲 𝗶𝗻 𝗞𝗼𝗽𝗲𝗻 𝗭𝗼𝗻𝗱𝗲𝗿 𝗞𝗶𝗷𝗸𝗲𝗻: '𝗚𝗲𝗲𝗻 𝘄𝗶𝗹𝗹𝗲𝗻, 𝗺𝗮𝗮𝗿 𝗺𝗼𝗲𝘁𝗲𝗻'
Sarah (40) schakelt de hulp in van het 'Kopen Zonder Kijken'-team voor een noodzakelijke verhuizing. Samen met haar 4-jarige zoon Lasse woont ze in een jaren 40-woning in Alkmaar, maar door de progressieve spierziekte...
https://www.rtl.nl/boulevard/artikel/5576017/sarah-spierziekte-zoon-kopen-zonder-kijken
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Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dürftiger Daten zugelassen. Erst im Frühjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dürftiger Daten zugelassen. Erst im Frühjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dürftiger Daten zugelassen. Erst im Frühjahr 2025 kam das Verbot.
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https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
#Ataluren #Duchenne #Muskeldystrophie #Arzneimittelzulassung #EMA #PharmaBrief -
Ataluren gegen Duchenne-Muskeldystrophie wurde in der EU 2014 auf Basis dürftiger Daten zugelassen. Erst im Frühjahr 2025 kam das Verbot.
Weiterlesen im aktuellen Pharma-Brief:
https://bukopharma.de/pharmabrief/pharma-brief-1-2026-ataluren-jahresrueckblick-und-malariabekaempfung/ataluren-elf-jahre-nutzlos-auf-dem-markt/
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Illustration by Guillaume-Benjamin Duchenne, from Mécanisme de la physionomie humaine (1862).
Source: National Science and Media Museum / Flickr: The Commons
https://pdimagearchive.org/images/b489328c-388a-4f1e-a927-52a04c73dac3
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They thought their son lived an isolated life. But when he died, friends showed up in droves.
https://web.brid.gy/r/https://www.upworthy.com/mats-steen-ibelin-world-of-warcraft-ex1
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They thought their son lived an isolated life. But when he died, friends showed up in droves.
https://fed.brid.gy/r/https://www.upworthy.com/mats-steen-ibelin-world-of-warcraft-ex1
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They thought their son lived an isolated life. But when he died, friends showed up in droves.
https://web.brid.gy/r/https://www.upworthy.com/mats-steen-ibelin-world-of-warcraft-ex1
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They thought their son lived an isolated life. But when he died, friends showed up in droves.
https://web.brid.gy/r/https://www.upworthy.com/mats-steen-ibelin-world-of-warcraft-ex1
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Boyne Island boy Nayte Scott diagnosed with Duchenne Muscular Dystrophy
Nayte Scott is a patient little boy who loves playing with his Lego and watching movies at his…
#NewsBeep #News #Science #AU #Australia #boys #Children #condition #cure #disease #disorder #duchenne #Genetic #MuscularDystrophy #saveoursons
https://www.newsbeep.com/au/272231/ -
Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, este año bajo el lema "La familia: el corazón del cuidado", con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-de-concienciacion-sobre-la-enfermedad-de-duchenne-2025/
#díamundialdeconcienciacióndeDuchenne #distrofiamusculardeDuchenne #distrofiamuscular #enfermedaddeduchenne #Duchenne #debilidadmuscular #debilidad #salud #enfermedad #niños #saludmental #visibilidad #enferemdadrara #visibilidad #prevencion #cuidados #discapacidad #disca #disability #disabilities #titan #titanicos #itanico #gentetitanica
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, este año bajo el lema "La familia: el corazón del cuidado", con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-de-concienciacion-sobre-la-enfermedad-de-duchenne-2025/
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, este año bajo el lema "La familia: el corazón del cuidado", con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-de-concienciacion-sobre-la-enfermedad-de-duchenne-2025/
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, este año bajo el lema "La familia: el corazón del cuidado", con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-de-concienciacion-sobre-la-enfermedad-de-duchenne-2025/
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, este año bajo el lema "La familia: el corazón del cuidado", con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-de-concienciacion-sobre-la-enfermedad-de-duchenne-2025/
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Nicki Lygo is doing a bit to raise money for Duchenne muscular dystrophy. Via Bluesky.
#Duchenne #GiveABit
https://bsky.app/profile/drlygo.bsky.social/post/3lx7z6eikqk2n -
New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies🔬
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies🔬
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies🔬
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies🔬
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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New treatment avenue for #Duchenne! Scientists find transcriptional adaptation can boost utrophin production in human cells - offering hope for new therapies🔬
https://www.mpg.de/24166261/0212-pfor-mechanism-for-treating-muscle-wasting-discovered-149770-x #DMD
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Very disappointing news on the Duchenne muscular dystrophy front. Elevidys, the only available gene therapy for DMD has shown no significant improvement in motor function in kids receiving the treatment after 1 year. However, certain secondary outcomes showed some benefit.
It remains to be seen if FDA will allow it to stay on the market in the US, given that there are no other available treatments for DMD.
https://www.ajmc.com/view/sarepta-joins-pfizer-in-dmd-gene-therapy-trial-failures
#Duchenne #musculardystrophy #raredisease #genetherapy #elevidys #biotech #pharma
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Very disappointing news on the Duchenne muscular dystrophy front. Elevidys, the only available gene therapy for DMD has shown no significant improvement in motor function in kids receiving the treatment after 1 year. However, certain secondary outcomes showed some benefit.
It remains to be seen if FDA will allow it to stay on the market in the US, given that there are no other available treatments for DMD.
https://www.ajmc.com/view/sarepta-joins-pfizer-in-dmd-gene-therapy-trial-failures
#Duchenne #musculardystrophy #raredisease #genetherapy #elevidys #biotech #pharma
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-mundial-de-concienciacion-de-duchenne-2024/
#distrofiamusculardeDuchenne #distrofiamuscular #Duchenne #debilidadmuscular #debilidad #salud #enfermedad #visibilidad #enferemdadrara #visibilidad #prevencion #cuidados #discapacidad #disca #disability #disabilities #titan #titanicos #itanico #gentetitanica
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-mundial-de-concienciacion-de-duchenne-2024/
#distrofiamusculardeDuchenne #distrofiamuscular #Duchenne #debilidadmuscular #debilidad #salud #enfermedad #visibilidad #enferemdadrara #visibilidad #prevencion #cuidados #discapacidad #disca #disability #disabilities #titan #titanicos #itanico #gentetitanica
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Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-mundial-de-concienciacion-de-duchenne-2024/
#distrofiamusculardeDuchenne #distrofiamuscular #Duchenne #debilidadmuscular #debilidad #salud #enfermedad #visibilidad #enferemdadrara #visibilidad #prevencion #cuidados #discapacidad #disca #disability #disabilities #titan #titanicos #itanico #gentetitanica
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Una nuova terapia genica rivoluzionaria promette di smontare e ricostruire il gene "gigante" responsabile della Duchenne. All'Università di Washington hanno trovato un modo ingegnoso per aggirare i limiti delle terapie geniche tradizionali, frammentando e poi riassemblando la proteina chiave nei muscoli. I risultati sui topi? Eccezionali: non solo si ferma la progressione, ma si inverte il danno. Test umani previsti entro 2 anni.
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Zum #TagderSeltenenErkrankungen möchte ich gern Duchenne-Deutschland (ehemals Benni & Co.) vorstellen. #Muskeldystrophie #Duchenne ist auch so eine Arschlochkrankheit, die man niemandem wünscht.
https://www.duchenne-deutschland.de/ -
Hola Titánicos, cada 7 de septiembre se celebra el día mundial de concienciación de Duchenne, con el objetivo de informar y concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne, que afecta a unos 250.000 pacientes en todo el mundo, especialmente niños.
https://somosdisca.es/dia-mundial-de-concienciacion-de-duchenne-2023/
#duchenne
#visibilidad
#prevencion
#enfermedadesraras
#salud #enfermedad
#enfermedadrara
#discapacidad
#disability
#disabilities
#desafioduchenne
#WDAD16
#Duchenneawareness
#todossomosduchennebecker. -
"It felt like the Hunger Games":
Between 6th birthdays that came too soon & insurance companies denying coverage, families scramble to get their 5 year-olds treated under Sarepta's narrow #FDA approval for #DMD
What a gut punch ending.
#health #healthcare #biotech #genetherapy #insurance #duchenne #musculardystrophy #parenting #medicine
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"It felt like the Hunger Games":
Between 6th birthdays that came too soon & insurance companies denying coverage, families scramble to get their 5 year-olds treated under Sarepta's narrow #FDA approval for #DMD
What a gut punch ending.
#health #healthcare #biotech #genetherapy #insurance #duchenne #musculardystrophy #parenting #medicine
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"It felt like the Hunger Games":
Between 6th birthdays that came too soon & insurance companies denying coverage, families scramble to get their 5 year-olds treated under Sarepta's narrow #FDA approval for #DMD
What a gut punch ending.
#health #healthcare #biotech #genetherapy #insurance #duchenne #musculardystrophy #parenting #medicine
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"It felt like the Hunger Games":
Between 6th birthdays that came too soon & insurance companies denying coverage, families scramble to get their 5 year-olds treated under Sarepta's narrow #FDA approval for #DMD
What a gut punch ending.
#health #healthcare #biotech #genetherapy #insurance #duchenne #musculardystrophy #parenting #medicine
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#Duchenne #Muskeldystrophie ist eine sehr seltene Krankheit, die schon in jungen Jahren zum Tod führt. Vor wenigen Wochen ist in den USA erstmalig ein Medikament zugelassen worden. Auf Open #Petition läuft gerade eine Abstimmung, dieses Medikament beschleunigt auch in Europa zuzulassen und ich bitte euch hier zu unterschreiben. Es wäre ein Hoffnungsschimmer für alle Betroffenen.
bitte #boosten
https://www.openpetition.eu/petition/online/hilfe-fuer-erkrankte-kinder-beschleunigte-zulassung-von-srp-9001-mit-muskelerkankung-dmd -
Last Thursday, the FDA voted to approve Sarepta's microdystrophin gene therapy for #Duchenne muscular #dystrophy.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophyThis was not an easy call, made on the basis of a biomarker rather than efficacy data. I wrote about it last month for Nature Medicine.
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Marco Roos presents the Duchenne Parent Project #FAIRdata https://fairdata.systems/home/duchenne-parent-project/
Overall 7% of the population is affected by rare diseases. Delay to time of diagnosis estimated at 4-5 years. #rarediseases #duchenne
@biocuration2023 #biocuration2023 -
FDA will soon rule on whether a gene therapy for #Duchenne muscular dystrophy should be given conditional approval.
My colleagues Jason Mast &
@adamfeuerstein explore its story — and the devastating condition it targets. https://www.statnews.com/2023/04/17/sarepta-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy-fda-decision/ -
You like my new slipper/shoes from Montane?
I haven't worn any type of shoe since 1999 😮 I had surgery to cut my tendons in each ankle in 97 that they used to do for boys with Duchenne. It was a complete waste of time and made my feet weak and painful, so I stopped wearing shoes for 24 years.
#Shoes #Disability #Disabled #Health #Healthcare #Duchenne #Sheffield #Mastodon
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"The Lygo family 'End Duchenne' fundraising challenges!
We are holding this fundraising bonanza for Duchenne UK because a treatment breakthrough is in sight!"
@DrLygohttps://www.justgiving.com/fundraising/endduchenne
#uk #Duchenne #disability #disabled #sheffield #Monday #charity