#duchenne — Public Fediverse posts
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Una nuova terapia genica rivoluzionaria promette di smontare e ricostruire il gene "gigante" responsabile della Duchenne. All'Università di Washington hanno trovato un modo ingegnoso per aggirare i limiti delle terapie geniche tradizionali, frammentando e poi riassemblando la proteina chiave nei muscoli. I risultati sui topi? Eccezionali: non solo si ferma la progressione, ma si inverte il danno. Test umani previsti entro 2 anni.