#orphandrug — Public Fediverse posts
Live and recent posts from across the Fediverse tagged #orphandrug, aggregated by home.social.
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A new company developing treatments for neurological and psychiatric diseases from aberrant immune system activity is raising $58 million in seed funds.
https://sciencebusiness.technewslit.com/?p=45199
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#Vutrisiran bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose: Anhaltspunkt für geringen Zusatznutzen
Der Hersteller hat die reguläre frühe Nutzenbewertung für sein #OrphanDrug vorgezogen, was seit 2019 möglich ist. Weniger vielversprechende neue Wirkstoffe profitieren weiterhin von der Zusatznutzenfiktion.